6153793分|
7392918人|
2049461Mb
中新网北京4月9日电 (记者 孙自法)国际学术期刊《自然》最新发表一篇中国学者主导完成的医学论文称，中国研发的碱基编辑技术展现了恢复β地中海贫血患者血红蛋白生成的一种快速有效的方法。这项在临床试验中展示的疗法，未来有望使患者彻底摆脱输血依赖。
该论文介绍，β地中海贫血是一种血液疾病，其特征在于无法正确合成血红蛋白的β亚基，这可能导致贫血和红细胞生成缺陷。该亚基合成缺陷可由β珠蛋白基因(HBB)中已知的350多种不同突变引起，目前主要通过定期输注红细胞进行治疗，这对患者而言可能十分艰辛。胎儿血红蛋白(HbF，在胎儿期表达，出生后逐渐减少)由a亚基和g亚基组成，不需要β亚基。因此，提高HbF水平可能成为治疗β地中海贫血的通用型长期疗法。虽然通过分子剪刀型基因编辑技术可提高HbF水平，但在编辑过程中会造成DNA双链断裂，触发细胞凋亡和染色体大片段缺失、易位等风险。
在本项研究中，论文共同通讯作者、上海科技大学陈佳教授联合复旦大学、广西医科大学第一附属医院、上海临床研究中心、法国巴黎西岱大学等中外机构的合作者一起，共同开展一项临床试验——5名重度β地中海贫血患者接受了一次性自体修饰干细胞输注(CS-101)。研究人员利用高精准tBE(变形式碱基编辑器)碱基编辑技术修饰了特定的DNA靶点，从而重新激活了负责胎儿血红蛋白合成的g亚基基因。
受试者在干细胞输注后1个月内便停止了定期红细胞输血；输注3个月后，观察到总血红蛋白和胎儿血红蛋白浓度分别为每分升12.4克/分升和11.5克/分升，表明功能性血红蛋白的生成取得成功。在中位随访时间为23个月的随访期间，这些水平得以维持或进一步改善，首位接受治疗的患者已持续摆脱输血依赖超28个月，是目前全球首个公开发表的有治疗后两年以上观察数据的碱基编辑疗法。
研究团队指出，这次研究结果已表明tBE介导的碱基编辑疗法可帮助患者彻底摆脱对输血的依赖，重获独立。未来有望将tBE技术转化为更多治疗方法，造福多种遗传病及非遗传病的患者。(完)
【编辑:张子怡】
分季度来看，1季度产业链前端供应调整有助于价格持稳，4季度需求增量大于供应增量有助于各环节库存消化，2-3季度产业链各环节供大于求的局面将相对更为凸显。。
-----主要功能------
八九年前，县里新建了体育场，杨昌文经常和球友去那里参加友谊赛。打新热度持续回暖作为春节假期后第一只实施网上发行的新股，新赣江的申购热度明显升温，其中签率为％，低于此前的新股田野股份、乐创技术、保丽洁。~
------创新亮点----
以生态文明建设引领高质量发展，还要在推进乡村振兴、实现强农富民方面下更大功夫。~
《火爆社区黄版本下载安装》近期，台胞台商希望两岸恢复航线、全面重启“小三通”的呼声不绝于耳，大陆方面也积极采取相应措施，奈何民进党当局冷然以对，迟无动作，令人们对恢复两岸人员正常往来的期待一再落空。
版本：5.1.7
更新时间：2026-04-10 00:37:53
加载更多