中国原创碱基编辑技术为地中海贫血患者带来根治新希望 《人猿泰山hr版1995女主》《人民日报》特别推出“大道之行”栏目，邀请外国政党政要、国际知名人士和友好人士以亲身经历讲述他们与习近平总书记的交往故事，倾听他们对习近平总书记大党大国领袖风范、人民情怀和世界胸怀的体会和感悟，分享他们对中国共产党团结带领亿万中国人民不懈奋斗，为世界发展、人类进步作出巨大贡献的观察与思考。《人猿泰山hr版1995女主》

　　中新社南宁4月9日电 (张广权)广西医科大学第一附属医院9日介绍，中国原创碱基编辑技术为全球地中海贫血患者带来根治新希望。研究人员像修改错别字一样精确“改写”致病基因，成功让5名输血依赖型β-地中海贫血患者摆脱终身输血。

　　全球首个进入临床试验的体外碱基编辑药物管线CS-101临床研究结果近日发表在国际顶级期刊《自然》(Nature)上。

　　该项研究由广西医科大学第一附属医院联合上海科技大学、复旦大学及正序(上海)生物科技有限公司共同完成。

　　地中海贫血是一种遗传性血液疾病，在广西、广东等南方地区尤为高发，广西人群地贫基因携带率超过20%。重型患者需终身输血，长期面临血源紧张、体内铁过载等风险。过去唯一的根治方法是造血干细胞移植，但多数患者因找不到配型相合的供者而错失治疗机会。

　　此次广西团队采用更精细的“碱基编辑”技术。广西医科大学第一附属医院血液内科主任医师赖永榕说：“传统基因编辑好比‘拆掉整面墙换砖头’，碱基编辑则是‘直接修改墙上的错别字’，不破坏DNA结构，更安全。”团队使用自主研发的变形式碱基编辑器(tBE)开发的药物CS-101，重新激活患者体内“沉睡”的胎儿血红蛋白基因，代偿有缺陷的成人血红蛋白。

　　临床试验中，5名输血依赖患者接受单次编辑后的造血干细胞输注，平均16天摆脱输血依赖，总血红蛋白恢复正常水平。中位随访23个月未发生严重不良反应，首例患者已脱离输血超过28个月。

　　研究显示，基于碱基编辑的CS-101疗法在安全性和有效性上均展现出成为全球同类最佳(Best-in-Class)药物的巨大潜力。(完) 【编辑:张子怡】

　　“厂房里无重体力工作，也没有高温、废砂及粉尘排放，与人们印象中苦、脏、热、累、险的铸造工厂完全不同。