本项研究团队代表在实验室留影。中国科学院广州生物医药与健康研究院 供图

　　为破解线粒体移植面临如何将其高效导入细胞并保持活性的难题，研究团队利用红细胞的细胞膜囊泡做成“胶囊壳”，把健康线粒体包裹起来，形成直径千分之一毫米的“线粒体胶囊”。

　　这些健康胶囊既充当线粒体在传递运输中脆弱“发电站”的“快递防护服”，还能像“通行证”一样帮助它“穿过”细胞的防御系统，顺利进入细胞内部，并与细胞自身线粒体融合，实现长期存活。

　　取得三大成果

　　研究团队表示，围绕线粒体移植与疾病治疗，本项研究取得了高效“签收落户”、精准“修正电网”、重大疾病治疗三方面成果。

　　研究发现，裸露线粒体移植导入效率低于5%，而使用“线粒体胶囊”投递效率极高——约80%的目标细胞成功“签收”了供体线粒体。更关键的是，这些外来的“发电站”进入细胞后，并不是孤零零地待着，而是会主动和细胞原有的“发电站网络”融合在一起，在细胞里“安家落户”，持续发挥功能补偿细胞代谢障碍和功能缺陷。

　　研究团队针对多种线粒体DNA突变患者细胞进行测试发现，这些细胞同时存在着健康线粒体和病变线粒体，就像混合了“正常”和“故障”的“发电站”，结果显示，移植健康的线粒体成功“上岗”后，细胞里“故障发电站”的比例显著下降，原本濒死的细胞能量代谢迅速恢复，基因缺陷被完美补偿。

　　研究团队构建了帕金森症、利氏综合征及线粒体DNA缺失综合征等多个疾病动物模型。其中，帕金森症小鼠模型将线粒体胶囊递送至病变脑区后，有效阻止了神经元的持续死亡、恢复了脑区线粒体的正常功能、运动能力显著改善几乎恢复至正常水平；线粒体遗传疾病小鼠模型中，其线粒体胶囊治疗显著延长疾病小鼠生命，并挽救多个器官的功能衰竭。(完)

【编辑:张令旗】

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FSDSS-421// 安全高效“快递”健康胶囊 中国科学家研发重大疾病全新治疗方案

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