9431446分|
4624485人|
5801576Mb
中新网北京4月9日电 (记者 孙自法)国际学术期刊《自然》最新发表一篇中国学者主导完成的医学论文称，中国研发的碱基编辑技术展现了恢复β地中海贫血患者血红蛋白生成的一种快速有效的方法。这项在临床试验中展示的疗法，未来有望使患者彻底摆脱输血依赖。
该论文介绍，β地中海贫血是一种血液疾病，其特征在于无法正确合成血红蛋白的β亚基，这可能导致贫血和红细胞生成缺陷。该亚基合成缺陷可由β珠蛋白基因(HBB)中已知的350多种不同突变引起，目前主要通过定期输注红细胞进行治疗，这对患者而言可能十分艰辛。胎儿血红蛋白(HbF，在胎儿期表达，出生后逐渐减少)由a亚基和g亚基组成，不需要β亚基。因此，提高HbF水平可能成为治疗β地中海贫血的通用型长期疗法。虽然通过分子剪刀型基因编辑技术可提高HbF水平，但在编辑过程中会造成DNA双链断裂，触发细胞凋亡和染色体大片段缺失、易位等风险。
在本项研究中，论文共同通讯作者、上海科技大学陈佳教授联合复旦大学、广西医科大学第一附属医院、上海临床研究中心、法国巴黎西岱大学等中外机构的合作者一起，共同开展一项临床试验——5名重度β地中海贫血患者接受了一次性自体修饰干细胞输注(CS-101)。研究人员利用高精准tBE(变形式碱基编辑器)碱基编辑技术修饰了特定的DNA靶点，从而重新激活了负责胎儿血红蛋白合成的g亚基基因。
受试者在干细胞输注后1个月内便停止了定期红细胞输血；输注3个月后，观察到总血红蛋白和胎儿血红蛋白浓度分别为每分升12.4克/分升和11.5克/分升，表明功能性血红蛋白的生成取得成功。在中位随访时间为23个月的随访期间，这些水平得以维持或进一步改善，首位接受治疗的患者已持续摆脱输血依赖超28个月，是目前全球首个公开发表的有治疗后两年以上观察数据的碱基编辑疗法。
研究团队指出，这次研究结果已表明tBE介导的碱基编辑疗法可帮助患者彻底摆脱对输血的依赖，重获独立。未来有望将tBE技术转化为更多治疗方法，造福多种遗传病及非遗传病的患者。(完)
【编辑:张子怡】
厚植传统优势行业，共完成军工项目2单，化工、台资、设计项目各1单；开拓战略新兴产业，共落地新能源和高端装备制造项目各3单、生物医药和新一代信息技术项目各2单。。
-----主要功能------
Morningstar分析师KazunoriIto表示:“财报显示，Switch正以比我们预期的更快的速度奔向生命周期的终点。与高启强兄弟类似，李氏三兄弟也狂妄无边。~
------创新亮点----
要重视商场、超市、农贸市场等重点场所疫情防控，继续坚持养老院、儿童福利院、幼儿园和学校等重点机构防控措施，做好相关人员健康监测，加强从业人员个人防护。~
《极品销魂菠萝蜜》中央纪委国家监委网站讯2022年，各级纪检监察机关认真学习、深刻领悟习近平总书记关于党的自我革命战略思想，坚定不移贯彻新时代全面从严治党战略方针，发扬彻底的自我革命精神，坚持把不敢腐、不能腐、不想腐一体推进的理念贯穿自身建设，坚持严的基调，坚持问题导向，严肃查处以案谋私、串通包庇、跑风漏气等突出问题，从严惩治系统内的腐败分子，坚决防治“灯下黑”。
版本：5.1.7
更新时间：2026-04-12 09:28:33
加载更多