中国原创碱基编辑技术为地中海贫血患者带来根治新希望 《北野望在线观全集》肾结石是泌尿系统常见疾病，早期肾结石症状不明显，但随着病情进展，可引发血尿、肾绞痛，严重时可损伤肾脏功能，甚至诱发尿毒症。《北野望在线观全集》

　　中新社南宁4月9日电 (张广权)广西医科大学第一附属医院9日介绍，中国原创碱基编辑技术为全球地中海贫血患者带来根治新希望。研究人员像修改错别字一样精确“改写”致病基因，成功让5名输血依赖型β-地中海贫血患者摆脱终身输血。

　　全球首个进入临床试验的体外碱基编辑药物管线CS-101临床研究结果近日发表在国际顶级期刊《自然》(Nature)上。

　　该项研究由广西医科大学第一附属医院联合上海科技大学、复旦大学及正序(上海)生物科技有限公司共同完成。

　　地中海贫血是一种遗传性血液疾病，在广西、广东等南方地区尤为高发，广西人群地贫基因携带率超过20%。重型患者需终身输血，长期面临血源紧张、体内铁过载等风险。过去唯一的根治方法是造血干细胞移植，但多数患者因找不到配型相合的供者而错失治疗机会。

　　此次广西团队采用更精细的“碱基编辑”技术。广西医科大学第一附属医院血液内科主任医师赖永榕说：“传统基因编辑好比‘拆掉整面墙换砖头’，碱基编辑则是‘直接修改墙上的错别字’，不破坏DNA结构，更安全。”团队使用自主研发的变形式碱基编辑器(tBE)开发的药物CS-101，重新激活患者体内“沉睡”的胎儿血红蛋白基因，代偿有缺陷的成人血红蛋白。

　　临床试验中，5名输血依赖患者接受单次编辑后的造血干细胞输注，平均16天摆脱输血依赖，总血红蛋白恢复正常水平。中位随访23个月未发生严重不良反应，首例患者已脱离输血超过28个月。

　　研究显示，基于碱基编辑的CS-101疗法在安全性和有效性上均展现出成为全球同类最佳(Best-in-Class)药物的巨大潜力。(完) 【编辑:张子怡】

2020年9月，广东省江门市新会区人民法院以侵犯著作权罪判处杨某某有期徒刑缓刑，并处罚金13万元；判处王某有期徒刑缓刑，并处罚金16万元；追缴二人违法所得。