9753371分|
5012515人|
3992949Mb
中新网北京4月9日电 (记者 孙自法)国际学术期刊《自然》最新发表一篇中国学者主导完成的医学论文称，中国研发的碱基编辑技术展现了恢复β地中海贫血患者血红蛋白生成的一种快速有效的方法。这项在临床试验中展示的疗法，未来有望使患者彻底摆脱输血依赖。
该论文介绍，β地中海贫血是一种血液疾病，其特征在于无法正确合成血红蛋白的β亚基，这可能导致贫血和红细胞生成缺陷。该亚基合成缺陷可由β珠蛋白基因(HBB)中已知的350多种不同突变引起，目前主要通过定期输注红细胞进行治疗，这对患者而言可能十分艰辛。胎儿血红蛋白(HbF，在胎儿期表达，出生后逐渐减少)由a亚基和g亚基组成，不需要β亚基。因此，提高HbF水平可能成为治疗β地中海贫血的通用型长期疗法。虽然通过分子剪刀型基因编辑技术可提高HbF水平，但在编辑过程中会造成DNA双链断裂，触发细胞凋亡和染色体大片段缺失、易位等风险。
在本项研究中，论文共同通讯作者、上海科技大学陈佳教授联合复旦大学、广西医科大学第一附属医院、上海临床研究中心、法国巴黎西岱大学等中外机构的合作者一起，共同开展一项临床试验——5名重度β地中海贫血患者接受了一次性自体修饰干细胞输注(CS-101)。研究人员利用高精准tBE(变形式碱基编辑器)碱基编辑技术修饰了特定的DNA靶点，从而重新激活了负责胎儿血红蛋白合成的g亚基基因。
受试者在干细胞输注后1个月内便停止了定期红细胞输血；输注3个月后，观察到总血红蛋白和胎儿血红蛋白浓度分别为每分升12.4克/分升和11.5克/分升，表明功能性血红蛋白的生成取得成功。在中位随访时间为23个月的随访期间，这些水平得以维持或进一步改善，首位接受治疗的患者已持续摆脱输血依赖超28个月，是目前全球首个公开发表的有治疗后两年以上观察数据的碱基编辑疗法。
研究团队指出，这次研究结果已表明tBE介导的碱基编辑疗法可帮助患者彻底摆脱对输血的依赖，重获独立。未来有望将tBE技术转化为更多治疗方法，造福多种遗传病及非遗传病的患者。(完)
【编辑:张子怡】
过去难得一见的雪豹、金钱豹、欧亚水獭频频亮相，白唇鹿、野牦牛、藏野驴在江河源头撒欢，猎隼、黑颈鹤、斑头雁、兔狲、藏狐等精灵在草原争相出镜……如今的三江源，人与自然和谐共生，“中华水塔”坚固丰沛，呈现出一幅山清水秀、万物争荣的壮美画卷。。
-----主要功能------
关于石象路的名称，还有一种说法叫石像路，小编倒觉得石像路更贴切，因为路边并不只有石头雕刻的象，还有其他动物雕塑。与第二代相比，GDPR大大拓展了信息主体权利，并确立了一系列新的保护制度。~
------创新亮点----
减少汽油中烯烃的含量，可以进一步降低挥发油气造成的光化学污染，为改善空气质量作出贡献。~
《想要桃红世界》2019年至2022年，第二轮中央生态环境保护督察分六批完成对31个省（区、市）和新疆生产建设兵团、2个国务院部门和6家中央企业的督察。
版本：5.1.7
更新时间：2026-04-12 04:32:57
加载更多