5794728分|
1999177人|
1409872Mb
中新网北京4月9日电 (记者 孙自法)国际学术期刊《自然》最新发表一篇中国学者主导完成的医学论文称，中国研发的碱基编辑技术展现了恢复β地中海贫血患者血红蛋白生成的一种快速有效的方法。这项在临床试验中展示的疗法，未来有望使患者彻底摆脱输血依赖。
该论文介绍，β地中海贫血是一种血液疾病，其特征在于无法正确合成血红蛋白的β亚基，这可能导致贫血和红细胞生成缺陷。该亚基合成缺陷可由β珠蛋白基因(HBB)中已知的350多种不同突变引起，目前主要通过定期输注红细胞进行治疗，这对患者而言可能十分艰辛。胎儿血红蛋白(HbF，在胎儿期表达，出生后逐渐减少)由a亚基和g亚基组成，不需要β亚基。因此，提高HbF水平可能成为治疗β地中海贫血的通用型长期疗法。虽然通过分子剪刀型基因编辑技术可提高HbF水平，但在编辑过程中会造成DNA双链断裂，触发细胞凋亡和染色体大片段缺失、易位等风险。
在本项研究中，论文共同通讯作者、上海科技大学陈佳教授联合复旦大学、广西医科大学第一附属医院、上海临床研究中心、法国巴黎西岱大学等中外机构的合作者一起，共同开展一项临床试验——5名重度β地中海贫血患者接受了一次性自体修饰干细胞输注(CS-101)。研究人员利用高精准tBE(变形式碱基编辑器)碱基编辑技术修饰了特定的DNA靶点，从而重新激活了负责胎儿血红蛋白合成的g亚基基因。
受试者在干细胞输注后1个月内便停止了定期红细胞输血；输注3个月后，观察到总血红蛋白和胎儿血红蛋白浓度分别为每分升12.4克/分升和11.5克/分升，表明功能性血红蛋白的生成取得成功。在中位随访时间为23个月的随访期间，这些水平得以维持或进一步改善，首位接受治疗的患者已持续摆脱输血依赖超28个月，是目前全球首个公开发表的有治疗后两年以上观察数据的碱基编辑疗法。
研究团队指出，这次研究结果已表明tBE介导的碱基编辑疗法可帮助患者彻底摆脱对输血的依赖，重获独立。未来有望将tBE技术转化为更多治疗方法，造福多种遗传病及非遗传病的患者。(完)
【编辑:张子怡】
曹操出行、T3出行、美团打车纷纷趁此机会抢夺滴滴的蛋糕。。
-----主要功能------
“现在水压正常，生产用水不愁了！”“上月申请的租金奖励、中长期贷款已经到账了！”这是近日四川省宜宾市兴文县纪委监委干部对该县经开区企业反映水电要素保障、惠企政策兑现等问题解决情况进行回访时得到的答复。 4月18日，本报读者来信版刊登读者来信《》，反映安徽芜湖无为市一小区内环境问题。~
------创新亮点----
中原地产首席分析师张大伟对中国证券报记者表示，1月份，各地政策主要涉及降低首付比例、调整首套商贷及公积金贷款利率、提高公积金额度，发放购房补贴等方面。~
《麻豆自制传媒视频在线免费观看》叙利亚红新月会负责人说，尽管救援人员目前充足，但急需增加重型装备和消防车清理废墟，而制裁给装备进口带来很大困难。
版本：5.1.7
更新时间：2026-04-12 11:54:18
加载更多