1055881分|
4436209人|
6084931Mb
中新网北京4月9日电 (记者 孙自法)国际学术期刊《自然》最新发表一篇中国学者主导完成的医学论文称，中国研发的碱基编辑技术展现了恢复β地中海贫血患者血红蛋白生成的一种快速有效的方法。这项在临床试验中展示的疗法，未来有望使患者彻底摆脱输血依赖。
该论文介绍，β地中海贫血是一种血液疾病，其特征在于无法正确合成血红蛋白的β亚基，这可能导致贫血和红细胞生成缺陷。该亚基合成缺陷可由β珠蛋白基因(HBB)中已知的350多种不同突变引起，目前主要通过定期输注红细胞进行治疗，这对患者而言可能十分艰辛。胎儿血红蛋白(HbF，在胎儿期表达，出生后逐渐减少)由a亚基和g亚基组成，不需要β亚基。因此，提高HbF水平可能成为治疗β地中海贫血的通用型长期疗法。虽然通过分子剪刀型基因编辑技术可提高HbF水平，但在编辑过程中会造成DNA双链断裂，触发细胞凋亡和染色体大片段缺失、易位等风险。
在本项研究中，论文共同通讯作者、上海科技大学陈佳教授联合复旦大学、广西医科大学第一附属医院、上海临床研究中心、法国巴黎西岱大学等中外机构的合作者一起，共同开展一项临床试验——5名重度β地中海贫血患者接受了一次性自体修饰干细胞输注(CS-101)。研究人员利用高精准tBE(变形式碱基编辑器)碱基编辑技术修饰了特定的DNA靶点，从而重新激活了负责胎儿血红蛋白合成的g亚基基因。
受试者在干细胞输注后1个月内便停止了定期红细胞输血；输注3个月后，观察到总血红蛋白和胎儿血红蛋白浓度分别为每分升12.4克/分升和11.5克/分升，表明功能性血红蛋白的生成取得成功。在中位随访时间为23个月的随访期间，这些水平得以维持或进一步改善，首位接受治疗的患者已持续摆脱输血依赖超28个月，是目前全球首个公开发表的有治疗后两年以上观察数据的碱基编辑疗法。
研究团队指出，这次研究结果已表明tBE介导的碱基编辑疗法可帮助患者彻底摆脱对输血的依赖，重获独立。未来有望将tBE技术转化为更多治疗方法，造福多种遗传病及非遗传病的患者。(完)
【编辑:张子怡】
在党的二十大报告强调推进中国式现代化必须牢牢把握5条重大原则基础上，总书记此次又从方法论的角度，提出了要正确处理好“顶层设计与实践探索、战略与策略、守正与创新、效率与公平、活力与秩序、自立自强与对外开放”等重大关系。。
-----主要功能------
经实地查看，有关部门对市内路灯早间亮灯时间进行了调整，并表示，未来也将根据季节变化，灵活调整路灯启闭时间，方便市民出行。大多数基础设施项目都没有盈利，这限制了它们对私营部门的吸引力。~
------创新亮点----
多名受访的外资券商人士看好全面注册制实施，认为这对增强资本市场包容性、推动国民经济产业结构升级具有重要意义。~
《一区二区在线视频》 在具体操作层面，保险公司在知识产权保险产品设计和投保审核过程中也需要承担较一般财产保险更高的“注意义务”，逆选择风险高，开发者需要准确识别知识产权的潜在价值，认识到知识产权转化运用效益，将知识产权与保险产品有机整合，这对保险公司风险审查和专业人才储备提出了更高要求。
版本：5.1.7
更新时间：2026-04-11 10:04:11
加载更多