陈佳教授团队在实验室交流。陈佳 供图

　　在本项研究中，论文共同通讯作者、上海科技大学陈佳教授联合复旦大学、广西医科大学第一附属医院、上海临床研究中心、法国巴黎西岱大学等中外机构的合作者一起，共同开展一项临床试验——5名重度β地中海贫血患者接受了一次性自体修饰干细胞输注(CS-101)。研究人员利用高精准tBE(变形式碱基编辑器)碱基编辑技术修饰了特定的DNA靶点，从而重新激活了负责胎儿血红蛋白合成的g亚基基因。

　　受试者在干细胞输注后1个月内便停止了定期红细胞输血；输注3个月后，观察到总血红蛋白和胎儿血红蛋白浓度分别为每分升12.4克/分升和11.5克/分升，表明功能性血红蛋白的生成取得成功。在中位随访时间为23个月的随访期间，这些水平得以维持或进一步改善，首位接受治疗的患者已持续摆脱输血依赖超28个月，是目前全球首个公开发表的有治疗后两年以上观察数据的碱基编辑疗法。

　　研究团队指出，这次研究结果已表明tBE介导的碱基编辑疗法可帮助患者彻底摆脱对输血的依赖，重获独立。未来有望将tBE技术转化为更多治疗方法，造福多种遗传病及非遗传病的患者。(完)

【编辑:张子怡】

　　石泰峰强调，统一战线要以中共二十大精神和中央统战工作会议精神为指导，深入学习贯彻中央经济工作会议精神特别是习近平总书记重要讲话精神，引导广大成员坚定发展信心，充分认识我国疫情防控取得的重大成就，准确把握疫情防控工作面临的新形势新任务，把思想和行动统一到中共中央对疫情变化、经济社会发展的科学研判上来，统一到中共中央关于更好统筹疫情防控和经济社会发展的重大部署上来，不断增强“四个意识”、坚定“四个自信”、做到“两个维护”，为做好明年经济工作，完成各项经济社会发展目标任务，确保全面建设社会主义现代化国家开好局起好步贡献力量。