中国原创碱基编辑技术为地中海贫血患者带来根治新希望 《皆月1999无删减版链接》中信证券进一步表示：A股行情可分为两个阶段，第一阶段由政策驱动，并已在途中，配置上建议重点关注三条主线：1）精准防疫带来实质性放松的受益行业，影响最直接的有出行链、新冠的预防治疗（疫苗、特效药、消费医疗器械、药店）、医疗新基建、还有前期C端需求/B端业务场景受疫情压制的细分行业；2）地产产业链的困境反转，利好产业链需求和资产质量改善，关注优质开发商、建材、家电、优质银行；3）关注全球流动性拐点利好的港股、贵金属等。《皆月1999无删减版链接》

　　中新社南宁4月9日电 (张广权)广西医科大学第一附属医院9日介绍，中国原创碱基编辑技术为全球地中海贫血患者带来根治新希望。研究人员像修改错别字一样精确“改写”致病基因，成功让5名输血依赖型β-地中海贫血患者摆脱终身输血。

　　全球首个进入临床试验的体外碱基编辑药物管线CS-101临床研究结果近日发表在国际顶级期刊《自然》(Nature)上。

　　该项研究由广西医科大学第一附属医院联合上海科技大学、复旦大学及正序(上海)生物科技有限公司共同完成。

　　地中海贫血是一种遗传性血液疾病，在广西、广东等南方地区尤为高发，广西人群地贫基因携带率超过20%。重型患者需终身输血，长期面临血源紧张、体内铁过载等风险。过去唯一的根治方法是造血干细胞移植，但多数患者因找不到配型相合的供者而错失治疗机会。

　　此次广西团队采用更精细的“碱基编辑”技术。广西医科大学第一附属医院血液内科主任医师赖永榕说：“传统基因编辑好比‘拆掉整面墙换砖头’，碱基编辑则是‘直接修改墙上的错别字’，不破坏DNA结构，更安全。”团队使用自主研发的变形式碱基编辑器(tBE)开发的药物CS-101，重新激活患者体内“沉睡”的胎儿血红蛋白基因，代偿有缺陷的成人血红蛋白。

　　临床试验中，5名输血依赖患者接受单次编辑后的造血干细胞输注，平均16天摆脱输血依赖，总血红蛋白恢复正常水平。中位随访23个月未发生严重不良反应，首例患者已脱离输血超过28个月。

　　研究显示，基于碱基编辑的CS-101疗法在安全性和有效性上均展现出成为全球同类最佳(Best-in-Class)药物的巨大潜力。(完) 【编辑:张子怡】

陈雳指出，这就要求投行应强化内控制度建设，如内控体系是否健全、运行是否有效、人员及保障是否到位等，保荐机构只有真正发挥了“看门人”功能，才能为注册制行稳致远夯实基础。