央视网消息（新闻联播）：善良的馊子西瓜 今日谈最新200条第86条－第37条·2023年02月09日05:57·2023年02月07日05:56·2023年02月05日05:17·2023年02月03日05:36·2023年01月30日05:40·2023年01月29日05:20·2023年01月28日05:30·2022年10月12日06:06·2022年10月10日06:06·2022年10月08日05:07·2022年09月06日06:28·2022年09月05日05:38·2022年08月22日05:36·2022年08月15日05:37·2022年07月11日06:21·2022年07月05日05:03·2022年06月02日05:21·2022年04月13日05:40·2022年04月05日05:47·2022年03月25日05:04·2022年02月17日05:39·2022年02月16日05:57·2022年02月15日05:28·2022年02月14日05:57·2022年02月11日05:08·2022年02月10日04:54·2022年02月09日05:11·2022年02月08日05:41·2022年02月02日05:16·2022年01月30日04:43·2022年01月04日05:30·2021年09月21日05:07·2021年09月20日05:39·2021年09月14日05:30·2021年09月12日05:06·2021年08月11日05:14·2021年07月28日05:17·2021年06月15日05:11·2021年05月24日05:18·2021年05月17日05:34·2021年05月11日05:16·2021年05月06日05:08·2021年04月24日05:11·2021年04月19日05:31·2021年04月13日05:17·2021年04月06日05:17·2021年04月04日05:26·2021年04月02日05:34·2021年03月19日05:18·2021年02月19日05:48。

　　中新社南宁4月9日电 (张广权)广西医科大学第一附属医院9日介绍，中国原创碱基编辑技术为全球地中海贫血患者带来根治新希望。研究人员像修改错别字一样精确“改写”致病基因，成功让5名输血依赖型β-地中海贫血患者摆脱终身输血。

　　全球首个进入临床试验的体外碱基编辑药物管线CS-101临床研究结果近日发表在国际顶级期刊《自然》(Nature)上。

　　该项研究由广西医科大学第一附属医院联合上海科技大学、复旦大学及正序(上海)生物科技有限公司共同完成。

　　地中海贫血是一种遗传性血液疾病，在广西、广东等南方地区尤为高发，广西人群地贫基因携带率超过20%。重型患者需终身输血，长期面临血源紧张、体内铁过载等风险。过去唯一的根治方法是造血干细胞移植，但多数患者因找不到配型相合的供者而错失治疗机会。

　　此次广西团队采用更精细的“碱基编辑”技术。广西医科大学第一附属医院血液内科主任医师赖永榕说：“传统基因编辑好比‘拆掉整面墙换砖头’，碱基编辑则是‘直接修改墙上的错别字’，不破坏DNA结构，更安全。”团队使用自主研发的变形式碱基编辑器(tBE)开发的药物CS-101，重新激活患者体内“沉睡”的胎儿血红蛋白基因，代偿有缺陷的成人血红蛋白。

　　临床试验中，5名输血依赖患者接受单次编辑后的造血干细胞输注，平均16天摆脱输血依赖，总血红蛋白恢复正常水平。中位随访23个月未发生严重不良反应，首例患者已脱离输血超过28个月。

　　研究显示，基于碱基编辑的CS-101疗法在安全性和有效性上均展现出成为全球同类最佳(Best-in-Class)药物的巨大潜力。(完) 【编辑:张子怡】