5101370分|
5293583人|
2479859Mb
中新网北京4月9日电 (记者 孙自法)国际学术期刊《自然》最新发表一篇中国学者主导完成的医学论文称，中国研发的碱基编辑技术展现了恢复β地中海贫血患者血红蛋白生成的一种快速有效的方法。这项在临床试验中展示的疗法，未来有望使患者彻底摆脱输血依赖。
该论文介绍，β地中海贫血是一种血液疾病，其特征在于无法正确合成血红蛋白的β亚基，这可能导致贫血和红细胞生成缺陷。该亚基合成缺陷可由β珠蛋白基因(HBB)中已知的350多种不同突变引起，目前主要通过定期输注红细胞进行治疗，这对患者而言可能十分艰辛。胎儿血红蛋白(HbF，在胎儿期表达，出生后逐渐减少)由a亚基和g亚基组成，不需要β亚基。因此，提高HbF水平可能成为治疗β地中海贫血的通用型长期疗法。虽然通过分子剪刀型基因编辑技术可提高HbF水平，但在编辑过程中会造成DNA双链断裂，触发细胞凋亡和染色体大片段缺失、易位等风险。
在本项研究中，论文共同通讯作者、上海科技大学陈佳教授联合复旦大学、广西医科大学第一附属医院、上海临床研究中心、法国巴黎西岱大学等中外机构的合作者一起，共同开展一项临床试验——5名重度β地中海贫血患者接受了一次性自体修饰干细胞输注(CS-101)。研究人员利用高精准tBE(变形式碱基编辑器)碱基编辑技术修饰了特定的DNA靶点，从而重新激活了负责胎儿血红蛋白合成的g亚基基因。
受试者在干细胞输注后1个月内便停止了定期红细胞输血；输注3个月后，观察到总血红蛋白和胎儿血红蛋白浓度分别为每分升12.4克/分升和11.5克/分升，表明功能性血红蛋白的生成取得成功。在中位随访时间为23个月的随访期间，这些水平得以维持或进一步改善，首位接受治疗的患者已持续摆脱输血依赖超28个月，是目前全球首个公开发表的有治疗后两年以上观察数据的碱基编辑疗法。
研究团队指出，这次研究结果已表明tBE介导的碱基编辑疗法可帮助患者彻底摆脱对输血的依赖，重获独立。未来有望将tBE技术转化为更多治疗方法，造福多种遗传病及非遗传病的患者。(完)
【编辑:张子怡】
得益于德国的持续升级，“豹2”主战坦克的性能一直处于“装甲战车的前沿”，被认为可媲美美国的M1坦克。。
-----主要功能------
中信证券进一步表示：A股行情可分为两个阶段，第一阶段由政策驱动，并已在途中，配置上建议重点关注三条主线：1）精准防疫带来实质性放松的受益行业，影响最直接的有出行链、新冠的预防治疗（疫苗、特效药、消费医疗器械、药店）、医疗新基建、还有前期C端需求/B端业务场景受疫情压制的细分行业；2）地产产业链的困境反转，利好产业链需求和资产质量改善，关注优质开发商、建材、家电、优质银行；3）关注全球流动性拐点利好的港股、贵金属等。深圳同创伟业资产管理股份有限公司发起设立同创伟业美元基金三期，通过该基金引进科技、健康、消费领域优质项目落户罗湖区，以产业链投资为切入点，引导所投优质项目向罗湖集聚发展，在罗湖营造浓郁的外资创业直投氛围。~
------创新亮点----
此前国内大部分视觉类AI公司都以小模型路线为主，投入大模型研发较多的包括百度、华为等。~
《糖心app直播》 今天，在迈向现代化新征程的重要关头，习近平总书记再以“钢铁”为喻，指引全党全国各族人民在党的旗帜下团结成“一块坚硬的钢铁”，撸起袖子加油干，风雨无阻向前进。
版本：5.1.7
更新时间：2026-04-12 05:19:06
加载更多